遺伝子治療

細胞および遺伝子治療ベクターとしてのウイルスの使用は複雑であり、この急速に変化する分野では、メソッドの開発や製品およびプロセスを安全にスケールアップさせるのに役立つプレイブックはありません。  

これらの課題を認識していますか？

• 複雑なタンパク質の重要な品質属性を特定および検証するための、目的に適合した分析ツールセットを確立する
• ウイルスベクターの安全性、効力、および純度を確保するために必要なデータを生成する適切な方法を特定し、実装する
• 既存のツールとプロセスを迅速に転用しながら、最新のテクノロジーとアプローチを最新の状態に維持する 
• 国ごとに異なり、絶えず進化する規制ガイドラインに常に準拠する
• 革新的な製品とプロセスを開発するための効率、人材、リソースを見つける 
• カプシドの設計、品質管理、プロセス最適化など、複雑なタスクに関連する課題を克服する 
• 新しい発見をスケールアップおよび製造にうまくつなげる

Malvern Panalyticalは、世界をリードする装置のみならず、それ以上を提供します。 

ウイルスベクターの開発には、目的に合ったツールと、それらを適用して必要なデータを生成するためのノウハウが必要です。遺伝子治療製品の開発においてお客さまをサポートしてきた長年の経験を活かして、当社のアプリケーション科学者は、分析装置から画期的な洞察にアクセスするための知識を備えています。

当社と協力して、お客さまの遺伝子治療の課題を克服してください。 

• 複数の重要な品質属性を特定でき、効率的で規制に準拠した方法を提供する、用途に適した分析装置を利用します
• 複数のベクターにわたる分析への直交アプローチを使用して、ウイルス力価、空/完全比、凝集物の量、バッチ間の一貫性を特性評価するツールをm見つけます
• チームのトレーニングとサポートにより、分析技術への投資の価値を迅速に実現します
• 当社の科学者は、遺伝子治療アプリケーションに高度な機器を使用した経験が豊富であり、お客さまのチームのフレキシブルな拡張メンバーとして行動することができます
• お客さま独自の課題を克服するメソッド開発サービスを提供します
• ワークフローの効率を向上させる、信頼性が高く、再現性のある技術の開発を支援します 

当社は、分析装置と長年の経験を組み合わせることで、いつでもどこでも必要な時に柔軟なサポートを提供し、将来の治療法を推進します。

直面している特性評価の課題が何であれ、当社はお客さまのような企業のチームと連携し、安全で効果的な医薬品を迅速に製造するために必要な技術と手法の実装を支援してきました。 

当社の専門家チームはどのように次の製品の開発を加速し、市場投入までの期間を短縮しているのかについては、今すぐお問い合わせください。  

カプシドの設計から、下流プロセス条件の最適化、製剤および安定性試験を通じて、製剤原料および医薬品生産の拡張特性評価にいたるまで、動的光散乱(DLS)、電気泳動光散乱(ELS)、多角度動的光散乱(MADLS)、サイズ排除クロマトグラフィー-多角度光散乱法(SEC-MALS)、ナノ粒子トラッキング解析(NTA)、グレーティング結合干渉(GCI)、等温滴定型カロリメトリー(ITC)、示差走査熱型カロリメトリー(DSC)などの技術が、ウイルスベクターの主要な分析や品質属性分析のため、次のような要素の特性評価、比較、最適化に使用されます。

• カプシドサイズ(DLS、SEC、NTA)
• カプシド力価または粒子数(MADLS、SEC、NTA)
• ゲノム含有ウイルス粒子の割合/%完全解析(SEC) 
• 凝集体形成(DLS、MADLS、SEC、NTA)
• 断片化(SEC)
• 熱安定性(DLS, DSC)
• 高次構造解析(DSC)
• 血清型識別(DSC)
• カプシドの脱殻とゲノム回出(DLSおよびDSC)
• 受容体との結合(ITCとGCI)
• 電荷(ELS)

DLS、MADLS、SEC-MALS、NTA、GCI、ITC、DSCは、最小限のアッセイ開発が必要なラベルフリーの相互作用解析であり、あらゆる段階で簡単に適用できるため、遺伝子治療開発の分析ワークフローが強化されます。

遺伝子治療の発見プロセスは従来の創薬よりも短縮されていますが、製品が複雑になると、安全で効果的な製品を確実に提供するために早期対処の必要な課題が発生します。これらの課題には、次のようなものがあります。

• 最適な特性と機能に基づいたウイルスカプシドの選択
• 元のウイルスカプシドの特性や機能を向上および修正するための合理的なタンパク質工学

どちらのソリューションでも、物理化学、生化学、生物学的データの包括的なセットに基づいてソリューションが構築され、ウイルスベクターの性能を明らかにし、選択プロセス関するフィードバックを提供します。 

この段階で、DLS、MADLS、SEC-MALS、ITC、DSCを使用した、工学的カプシドおよびウイルスベクターの広範な生物学的特性評価を行うことで、カプシドサイズと力価の測定、凝集体形成、%完全測定、受容体結合、熱安定性、カプノシの脱殻傾向を通じて、信頼性の高い重要な品質指標評価と生化学的/生物学的アッセイの解釈結果をサポートします。