Gentherapie

Der Einsatz von Viren als Zell- und Gentherapievektoren ist komplex, und in diesem schnelllebigen Feld gibt es keine allgemeine Anleitung, die Sie bei der Entwicklung von Methoden und der sicheren Skalierung von Produkten und Prozessen unterstützt.  

Sind Ihnen diese Herausforderungen bewusst?

• Einrichtung eines zweckmäßigen analytischen Toolsets zum Identifizieren und Validieren kritischer Qualitätsattribute komplexer Proteine
• Identifizierung und Implementierung geeigneter Methoden, die die zum Gewährleisten von Sicherheit, Wirkstärke und Reinheit viraler Vektoren erforderlichen Daten generieren
• Auf dem neuesten Stand der Technik und Herangehensweisen bleiben und gleichzeitig bestehende Hilfsmittel und Prozesse schnell einer neuen Verwendung zuführen 
• Einhaltung sich ständig weiterentwickelnder gesetzlicher Richtlinien, die von Land zu Land variieren
• Finden von Effizienzen, Personal und Ressourcen zum Entwickeln innovativer Produkte und Prozesse 
• Überwinden der Hürden bei komplexen Aufgaben wie Kapsid-Design, Qualitätskontrolle und Prozessoptimierung 
• Erfolgreiche Übertragung neuer Erkenntnisse auf Scale-up und Fertigung

Malvern Panalytical bietet mehr als nur weltweit führende Instrumente. 

Die Entwicklung viraler Vektoren erfordert zweckmäßige Hilfsmittel und das Know-how, um sie zur Generierung benötigter Daten anzuwenden. Unsere Anwendungswissenschaftler verfügen über jahrelange Erfahrung im Kundensupport bei der Entwicklung von Gentherapieprodukten und helfen Ihnen, auf bahnbrechende Erkenntnisse aus Ihrer analytischen Toolbox zugreifen.

Arbeiten Sie mit uns zusammen und meistern Sie so Herausforderungen der Gentherapie: 

• Nutzen Sie zweckmäßige Analysegeräte, die mehrere kritische Qualitätsmerkmale identifizieren und effiziente und konforme Methoden liefern.
• Entdecken Sie Hilfsmittel zur Charakterisierung von Virustiter, dem Leer/Voll-Verhältnis, Aggregationsgehalten und chargenübergreifender Konsistenz über einen orthogonalen Ansatz für vektorübergreifende Analysen
• Mit Schulungen und Unterstützung für Ihr Team können Sie schnell den vollen Wert Ihrer Investition in Analysetechnologien nutzen.
• Unsere Wissenschaftler verfügen über einzigartige Erfahrung im Einsatz moderner Instrumente für Gentherapieanwendungen und können so Ihr Team flexibel erweitern.
• Wir bieten Dienstleistungen zur Methodenentwicklung, die Ihre spezifischen Herausforderungen meistern.
• Wir helfen Ihnen beim Entwickeln zuverlässiger, reproduzierbarer Verfahren, die Effizienzen in Ihren Arbeitsabläufen verbessern. 

Wir sind bereit für die Anwendung einer Kombination aus Analysegeräten und jahrelanger Erfahrung und bieten so flexible Unterstützung, wo und wann immer Sie dies benötigen – um die Therapien der Zukunft voranzutreiben.

Ganz gleich, vor welchen Herausforderungen Sie bei der Charakterisierung stehen, wir haben wahrscheinlich mit einem Team wie Ihrem zusammengearbeitet und bei der Implementierung der Technik und Methoden geholfen, die zum zügigeren sicheren und effektiven Herstellen von Arzneimitteln erforderlich sind. 

Kontaktieren Sie uns noch heute, um zu erfahren, wie unser Expertenteam die Entwicklung Ihres nächsten Produkts beschleunigen und Ihren Markteintritt beschleunigen kann.  

Vom Kapsid-Design über die Optimierung nachgelagerter Prozessbedingungen bis hin zur Formulierung und zu Stabilitätstests sowie der erweiterten Charakterisierung von Wirkstoffsubstanzen und Arzneimitteln werden Technologien wie die dynamische Lichtstreuung (DLS), elektrophoretische Lichtstreuung (ELS), dynamische Mehrwinkellichtstreuung (MADLS), Größenausschluss-Chromatographie mit Mehrwinkellichtstreuung (SEC-MALS), Nanopartikel-Tracking-Analyse (NTA), Gitter-gekoppelte Interferometrie (GCI), isotherme Titrationskalorimetrie (ITC) und dynamische Differenzkalorimetrie (DSC) eingesetzt, damit Wissenschaftler Informationen zu wichtigen Analyse- und Qualitätsmerkmalen viraler Vektoren erhalten und damit folgende Parameter charakterisieren, vergleichen und optimieren können:

• Kapsid-Größe (DLS, SEC, NTA)
• Kapsid-Titer oder Partikelanzahl (MADLS, SEC, NTA)
• Prozentsatz der Virenpartikel mit Genomen/vollständige Prozentanalyse (SEC) 
• Aggregatbildung (DLS, MADLS, SEC, NTA)
• Fragmentierung (SEC)
• Thermische Stabilität (DLS, DSC)
• Hochgeordnete Strukturanalyse (DSC)
• Serotyp-Identifizierung (DSC)
• Kapsid-Uncoating und Genomfreisetzung (DLS und DSC)
• Bindung an Rezeptor (ITC und GCI)
• Ladung (ELS)

DLS, MADLS, SEC-MALS, NTA, GCI, ITC und DSC sind markerfreie Quantifizierungs-Techniken, die eine minimale Assay-Entwicklung erfordern und in allen Phasen problemlos angewendet werden können, was den analytischen Workflow der Gentherapieentwicklung unterstützt.

Obwohl der Entdeckungsprozess bei der Gentherapie kürzer ist als bei der herkömmlichen Arzneimittelforschung üblich, stellt die hohe Produktkomplexität zusätzliche Herausforderungen dar, die frühzeitig gemeistert werden müssen, um sichere und effiziente Produkte zu gewährleisten. Zu diesen Herausforderungen gehören:

• Auswahl eines Viruskapsids anhand optimaler Eigenschaften und Funktion
• Rationales Protein-Engineering zur Verbesserung und Änderung der Eigenschaften und Funktionen des ursprünglichen Viruskapsids

Die Lösungen basieren in beiden Fällen auf umfassenden physikalisch-chemischen, biochemischen und biologischen Daten, die die Leistung eines viralen Vektors bestimmen und Informationen für den Auswahlprozess liefern. 

In dieser Phase unterstützt die umfassende biophysikalische Charakterisierung entwickelter Kapside und viraler Vektoren mithilfe von DLS, MADLS, SEC-MALS, ITC und DSC die zuverlässige Beurteilung wichtiger Qualitätsmetriken und die Interpretation der Ergebnisse biochemischer und biologischer Assays durch Messungen von Kapsidgröße und -Titer, Aggregatbildung, vollständiger prozentualer Analyse, Rezeptorbindung, thermischer Stabilität und Kapsid-Uncoating.