基因療法的發展

使用病毒作為細胞和基因治療用載體的過程十分複雜，而在這個瞬息萬變的領域中，沒有任何教戰守則能協助您發展方法，並安全擴充產品和程序。  

您是否認清到這些挑戰？

• 建立符合目標的分析工具組，以識別並驗證複雜蛋白質的重要品質屬性
• 找出並執行適當方法，來產生確保病毒載體安全性、效價和純度所需的資料
• 隨時掌握最新技術與作法，並以不同方式迅速重新利用現有的工具與程序 
• 遵循因國家/地區不同而不斷演變的法規準則
• 確保開發創新產品和程序所需的效率、人力和資源 
• 克服殼體設計、品質控制和程序最佳化等複雜工作的相關障礙 
• 成功將新發現轉移到垂直擴充和製造

Malvern Panalytical 不僅是提供全球頂尖儀器。 

若要開發病毒載體，必須備妥合適的工具，並且需要相關知識，才能妥善活用工具來產生所需的資料。我們擁有多年支援客戶開發基因治療產品的經驗，內部的應用科學家具有豐富知識，可協助您透過您所擁有的分析工具，取得突破性洞見。

與我們攜手合作，克服您的基因治療挑戰： 

• 利用符合目標的分析儀器，識別多項關鍵品質屬性，並獲得高效率且符合法規的方法
• 探索多項適用於各種載體的正交法分析工具，說明病毒力價的特性、空/全比率、聚結體含量和各批之一致性
• 透過團隊訓練和支援，快速實現您投資於分析技術上的完整價值
• 在基因治療應用中，我們的科學家在進階儀器運用方面擁有優異經驗，能成為您團隊的靈活助力
• 我們提供方法開發服務，助您克服特定的挑戰
• 我們協助您開發可靠、可重複的技術，改善工作流程的效率 

我們已準備好充分活用各式分析儀器與自身多年的經驗，隨時隨地來為您提供所需的彈性支援，以驅動未來的療程。

無論您面臨的特性說明挑戰為何，別擔心：在大多數情況下，我們都曾與您類似的團隊合作過，並協助他們執行所需的技術和方法，快速打造安全有效的藥物產品。 

若想瞭解我們的專家團隊能如何加速開發您的下一款產品，並加速產品上市，請立即聯絡我們。  

科學家運用動態光散射 (DLS)、電泳光散射 (ELS)、多角動態光散射 (MADLS)、尺寸篩選層析法多角光散射 (SEC-MALS)、奈米顆粒追蹤分析 (NTA)、光柵耦合干涉法 (GCI)、等溫滴定熱分析法 (ITC) 和差示掃描量熱法 (DSC) 等技術，從蛋白殼體設計、製程條件最佳化、一直到配方、穩定性測試、藥物原料與產品的深入分析，瞭解病毒載體的屬性，並可利用下列方法進行特性分析、比較以及最佳化：

• 殼體尺寸 (DLS、SEC、NTA)
• 殼體力價或粒子計數 (MADLS、SEC、NTA)
• 含基因體之病毒粒子的百分比/百分比完整分析 (SEC) 
• 聚集組成 (DLS、MADLS、SEC、NTA)
• 片段化 (SEC)
• 熱穩定性 (DLS、DSC)
• 高階結構分析 (DSC)
• 血清型識別 (DSC)
• 殼體去殼與基因體驅排 (DLS 和 DSC)
• 受體結合 (ITC 和 GCI)
• 電荷 (ELS)

DLS、MADLS、SEC-MALS、NTA、GCI、ITC 和 DSC 為免標記量化技術，只需極少的測定開發流程，並可隨時運用在任何階段，強化基因治療研發的分析工作流程。

儘管基因治療的發現過程比傳統藥物發現時間還要短，但相關產品的高複雜度帶來了額外挑戰，且這些挑戰必須及早因應，以確保產品的安全性及有效性。其中的挑戰包括：

• 根據最佳屬性和功能選擇病毒殼體
• 透過理論蛋白質工程，改善並修改原始病毒殼體的屬性和功能

這兩種情況的解決方案皆以整套全面性的物理化學、生物化學和生物資料為基礎，可提供病毒載體效能相關資訊，並在選擇過程中給予回饋。 

在這個階段，使用 DLS、MADLS、SEC-MALS、ITC 和 DSC 並透過殼體尺寸和力價、聚集組成、完整測量百分比、受體結合、熱穩定性和殼體去殼傾向等項目之量測結果，進行大量的工程化殼體與病毒載體擴充生物物理特性說明，有助於就重要品質指標進行有效評估，以及解讀生物化學與生物檢測結果。