Terapia genética

O uso de vírus como vetores de terapia celular e genética é algo complexo. Além disso, nesse campo tão acelerado, não existe um manual com orientações sobre como desenvolver métodos e dimensionar produtos e processos com segurança.  

Você se identifica com esses desafios?

• Estabelecer um conjunto de ferramentas analíticas de finalidade específica para identificar e validar os atributos essenciais de qualidade em proteínas complexas
• Identificar e implementar métodos apropriados que gerem os dados necessários para garantir a segurança, a potência e a pureza dos vetores virais
• Acompanhar as tecnologias e as abordagens mais modernas, sem deixar de reaproveitar rapidamente as ferramentas e os processos existentes 
• Manter conformidade com as diretrizes regulatórias que estão em constante evolução e variam de país para país
• Identificar a eficiência, as pessoas e os recursos para desenvolver produtos e processos inovadores 
• Superar os obstáculos relacionados a tarefas complexas, como o design de capsídeos, o controle de qualidade e a otimização de processos 
• Transmitir com eficiência as novas descobertas para o dimensionamento e a fabricação

A Malvern Panalytical oferece mais do que instrumentação líder mundial. 

O desenvolvimento de vetores virais exige ferramentas adequadas e conhecimento especializado para aplicá-las na geração dos dados necessários. Com anos de experiência auxiliando os clientes no desenvolvimento de produtos de terapia genética, nossos cientistas de aplicação têm o conhecimento que ajudará você a acessar insights revolucionários usando o seu conjunto de ferramentas analíticas.

Trabalhe conosco para superar seus desafios de terapia genética: 

• Utilize instrumentação analítica adequada para fins específicos, que identifique múltiplos atributos de qualidade críticos e que forneça métodos eficientes e compatíveis
• Conheça ferramentas para caracterizar titulação viral, proporção vazio/cheio, teor de agregação e consistência entre lotes por meio de uma abordagem ortogonal para a análise em múltiplos vetores
• Obtenha rapidamente o valor total do seu investimento em tecnologia analítica com treinamento e suporte para sua equipe
• Com experiência inigualável no uso de instrumentação avançada para aplicações de terapia genética, nossos cientistas podem atuar como uma extensão flexível da sua própria equipe
• Fornecemos serviços de desenvolvimento de métodos para que você consiga superar seus desafios específicos
• Ajudamos você a desenvolver técnicas confiáveis e replicáveis que melhoram a eficiência dos seus fluxos de trabalho 

Estamos prontos para aplicar uma combinação de instrumentação analítica e anos de experiência, a fim de fornecer suporte flexível, onde e quando você precisar, para impulsionar as terapias do futuro.

Sejam quais forem os desafios de caracterização que você esteja enfrentando, é muito provável que já tenhamos trabalhado com uma equipe exatamente como a sua, ajudando-a na implementação das tecnologias e dos métodos necessários para produzir fármacos seguros e eficazes, com mais rapidez. 

Para saber como a nossa equipe de especialistas pode acelerar o desenvolvimento do seu próximo produto e encurtar o tempo de lançamento no mercado, entre em contato conosco hoje mesmo.  

Desde o design de capsídeo, passando pela otimização das condições de processo posteriores, até testes de formulação e estabilidade e a caracterização estendida de substâncias medicamentosas e produtos medicamentosos, tecnologias como Espalhamento dinâmico de luz (DLS), Espalhamento de luz eletroforético (ELS), Espalhamento dinâmico de luz multiângulo (MADLS), Espalhamento de luz multiângulo com cromatografia por exclusão de tamanho (SEC-MALS), Análise de rastreamento de nanopartículas (NTA), Interferometria acoplada a grade (GCI), Calorimetria de titulação isotérmica (ITC) e Calorimetria de varredura diferencial (DSC) são usadas para informar os cientistas sobre atributos analíticos e de qualidade-chave de vetores virais, possibilitando a caracterização, a comparação e a otimização de:

• Tamanho de capsídeo (DLS, SEC, NTA)
• Titulação de capsídeo ou contagem de partículas (MADLS, SEC, NTA)
• Porcentagem de partículas de vírus que contêm genoma/% de análise completa (SEC) 
• Formação agregada (DLS, MADLS, SEC, NTA)
• Fragmentação (SEC)
• Estabilidade térmica (DLS, DSC)
• Análise da estrutura de ordem superior (DSC)
• Identificação do sorotipo (DSC)
• Revelação de capsídeo e ejeção do genoma (DLS e DSC)
• Ligação ao receptor (ITC e GCI)
• Carga (ELS)

DLS, MADLS, SEC-MALS, NTA, GCI, ITC e DSC são técnicas de quantificação sem rótulo que requerem desenvolvimento mínimo de ensaio e podem ser prontamente aplicadas em todos os estágios, fortalecendo o fluxo de trabalho analítico para o desenvolvimento da terapia genética.

Embora o processo de descoberta da terapia genética seja mais curto do que o normalmente visto na descoberta tradicional de medicamentos, o alto grau de complexidade do produto introduz desafios adicionais que devem ser abordados logo no início para garantir a entrega de produtos seguros e eficazes. Entre esses desafios estão:

• Seleção de um capsídeo viral com base nas propriedades ideais e na função
• Engenharia racional de proteínas para melhorar e modificar as propriedades e as funcionalidades do capsídeo viral original

As soluções em ambos os casos se baseiam em um conjunto abrangente de dados físico-químicos, bioquímicos e biológicos que informa sobre o desempenho do vetor viral e reatualiza o processo de seleção. 

Neste estágio, a extensa caracterização biofísica de capsídeos projetados e vetores virais usando DLS, MADLS, SEC-MALS, ITC e DSC dá suporte à avaliação confiável de métricas de qualidade importantes e interpretação dos resultados de ensaios bioquímicos e biológicos por meio de medições de tamanho e titulação de capsídeo, formação de agregados, % de medição total, ligação de receptores, estabilidade térmica e propensão à revelação de capsídeo.