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Terapia genética

Ferramentas analíticas e conhecimento especializado para acelerar o lançamento de produtos transformadores de terapia genética

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Libere o poder da tecnologia analítica líder mundial e do conhecimento especializado no setor para fornecer as terapias genéticas do futuro.

Quais são os desafios enfrentados pelos desenvolvedores de terapia genética hoje em dia?

O uso de vírus como vetores de terapia celular e genética é algo complexo. Além disso, nesse campo tão acelerado, não existe um manual com orientações sobre como desenvolver métodos e dimensionar produtos e processos com segurança.  

Você se identifica com esses desafios?

  • Estabelecer um conjunto de ferramentas analíticas de finalidade específica para identificar e validar os atributos essenciais de qualidade em proteínas complexas
  • Identificar e implementar métodos apropriados que gerem os dados necessários para garantir a segurança, a potência e a pureza dos vetores virais
  • Acompanhar as tecnologias e as abordagens mais modernas, sem deixar de reaproveitar rapidamente as ferramentas e os processos existentes 
  • Manter conformidade com as diretrizes regulatórias que estão em constante evolução e variam de país para país
  • Identificar a eficiência, as pessoas e os recursos para desenvolver produtos e processos inovadores 
  • Superar os obstáculos relacionados a tarefas complexas, como o design de capsídeos, o controle de qualidade e a otimização de processos 
  • Transmitir com eficiência as novas descobertas para o dimensionamento e a fabricação

A Malvern Panalytical pode ajudar

A Malvern Panalytical oferece mais do que instrumentação líder mundial. 

O desenvolvimento de vetores virais exige ferramentas adequadas e conhecimento especializado para aplicá-las na geração dos dados necessários. Com anos de experiência auxiliando os clientes no desenvolvimento de produtos de terapia genética, nossos cientistas de aplicação têm o conhecimento que ajudará você a acessar insights revolucionários usando o seu conjunto de ferramentas analíticas.

Trabalhe conosco para superar seus desafios de terapia genética: 

  • Utilize instrumentação analítica adequada para fins específicos, que identifique múltiplos atributos de qualidade críticos e que forneça métodos eficientes e compatíveis
  • Conheça ferramentas para caracterizar titulação viral, proporção vazio/cheio, teor de agregação e consistência entre lotes por meio de uma abordagem ortogonal para a análise em múltiplos vetores
  • Obtenha rapidamente o valor total do seu investimento em tecnologia analítica com treinamento e suporte para sua equipe
  • Com experiência inigualável no uso de instrumentação avançada para aplicações de terapia genética, nossos cientistas podem atuar como uma extensão flexível da sua própria equipe
  • Fornecemos serviços de desenvolvimento de métodos para que você consiga superar seus desafios específicos
  • Ajudamos você a desenvolver técnicas confiáveis e replicáveis que melhoram a eficiência dos seus fluxos de trabalho 


Estamos prontos para aplicar uma combinação de instrumentação analítica e anos de experiência, a fim de fornecer suporte flexível, onde e quando você precisar, para impulsionar as terapias do futuro.

Conteúdo em destaque

Pronto para superar os seus desafios?

Sejam quais forem os desafios de caracterização que você esteja enfrentando, é muito provável que já tenhamos trabalhado com uma equipe exatamente como a sua, ajudando-a na implementação das tecnologias e dos métodos necessários para produzir fármacos seguros e eficazes, com mais rapidez. 

Para saber como a nossa equipe de especialistas pode acelerar o desenvolvimento do seu próximo produto e encurtar o tempo de lançamento no mercado, entre em contato conosco hoje mesmo.  

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Desenvolvimento de terapia genéticaDesign de capsídeos viraisDesenvolvimento de processos
Desde o design de capsídeos até a otimização das condições de processos downstream. Desde testes de formulação e estabilidade à caracterização ampliada de substâncias e produtos de fármacos.Dados físico-químicos, bioquímicos e biológicos abrangentes fornecem insights sobre o desempenho de vetores virais, ajudando na escolha do capsídeo viral ideal.O processo de produção da terapia genética deve atender a rigorosas exigências regulatórias e a outras expectativas internas em termos de qualidade, cronograma e custos, o que demanda soluções para fins específicos e conhecimento especializado.

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Soluções em destaque

OMNISEC

Meça a massa molecular absoluta, o tamanho molecular, a viscosidade intrínseca e outros atributos de vetores virais usando GPC/SEC avançado de multidetecção
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Linha Zetasizer Advance

A tecnologia avançada de espalhamento de luz ajuda a determinar a estabilidade estrutural e a liberação de carga viral dos vetores virais
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Monitore visualmente o tamanho e a contagem de vírus com mais rapidez do que os ensaios alternativos
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Caracterize a estabilidade térmica de proteínas e de outras biomoléculas para o desenvolvimento e a fabricação de biofármacos
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Instrumentos bioanalíticos de última geração para descoberta de medicamento...
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Tecnologias em destaque

Desenvolvimento de terapia genética

Desde o design de capsídeo, passando pela otimização das condições de processo posteriores, até testes de formulação e estabilidade e a caracterização estendida de substâncias medicamentosas e produtos medicamentosos, tecnologias como Espalhamento dinâmico de luz (DLS), Espalhamento de luz eletroforético (ELS)Espalhamento dinâmico de luz multiângulo (MADLS), Espalhamento de luz multiângulo com cromatografia por exclusão de tamanho (SEC-MALS), Análise de rastreamento de nanopartículas (NTA), Interferometria acoplada a grade (GCI)Calorimetria de titulação isotérmica (ITC) e Calorimetria de varredura diferencial (DSC) são usadas para informar os cientistas sobre atributos analíticos e de qualidade-chave de vetores virais, possibilitando a caracterização, a comparação e a otimização de:

  • Tamanho de capsídeo (DLS, SEC, NTA)
  • Titulação de capsídeo ou contagem de partículas (MADLS, SEC, NTA)
  • Porcentagem de partículas de vírus que contêm genoma/% de análise completa (SEC
  • Formação agregada (DLS, MADLS, SEC, NTA)
  • Fragmentação (SEC)
  • Estabilidade térmica (DLS, DSC)
  • Análise da estrutura de ordem superior (DSC)
  • Identificação do sorotipo (DSC)
  • Revelação de capsídeo e ejeção do genoma (DLS e DSC)
  • Ligação ao receptor (ITC e GCI)
  • Carga (ELS)

DLS, MADLS, SEC-MALS, NTA, GCI, ITC e DSC são técnicas de quantificação sem rótulo que requerem desenvolvimento mínimo de ensaio e podem ser prontamente aplicadas em todos os estágios, fortalecendo o fluxo de trabalho analítico para o desenvolvimento da terapia genética.

Design de capsídeos virais – pesquisa e desenvolvimento inicial

Embora o processo de descoberta da terapia genética seja mais curto do que o normalmente visto na descoberta tradicional de medicamentos, o alto grau de complexidade do produto introduz desafios adicionais que devem ser abordados logo no início para garantir a entrega de produtos seguros e eficazes. Entre esses desafios estão:

  • Seleção de um capsídeo viral com base nas propriedades ideais e na função
  • Engenharia racional de proteínas para melhorar e modificar as propriedades e as funcionalidades do capsídeo viral original


As soluções em ambos os casos se baseiam em um conjunto abrangente de dados físico-químicos, bioquímicos e biológicos que informa sobre o desempenho do vetor viral e reatualiza o processo de seleção. 

Neste estágio, a extensa caracterização biofísica de capsídeos projetados e vetores virais usando DLS, MADLS, SEC-MALS, ITC e DSC dá suporte à avaliação confiável de métricas de qualidade importantes e interpretação dos resultados de ensaios bioquímicos e biológicos por meio de medições de tamanho e titulação de capsídeo, formação de agregados, % de medição total, ligação de receptores, estabilidade térmica e propensão à revelação de capsídeo.