Genoterapia

El uso de los virus como vectores de genoterapia y terapia celular es complejo, y en este sector de rápida evolución no existe ninguna guía que lo ayude a desarrollar métodos y ampliar productos y procesos de forma segura.  

¿Reconoce estos desafíos?

• Establecer un equipo de herramientas analíticas adecuado para un propósito a fin de identificar y validar los atributos de calidad críticos de las proteínas complejas
• Identificar e implementar métodos adecuados que generen los datos necesarios para asegurar la seguridad, la potencia y la pureza de los vectores virales
• Mantenerse al día con la tecnología y los enfoques más recientes, a la vez que se reutilizan rápidamente las herramientas y los procesos existentes 
• Cumplir con las directrices regulatorias en constante evolución que varían de un país a otro
• Encontrar la eficiencia, las personas y los recursos para desarrollar productos y procesos innovadores 
• Superar los obstáculos asociados con tareas complejas, como el diseño del cápside, el control de calidad y la optimización de procesos 
• Transferir satisfactoriamente nuevos descubrimientos relevantes para la ampliación y la fabricación

Malvern Panalytical ofrece algo más que instrumentos líderes en el mundo. 

El desarrollo de vectores virales requiere herramientas adecuadas y los conocimientos necesarios para aplicarlos a fin de generar los datos que necesita. Con años de experiencia apoyando a los clientes en el desarrollo de productos de genoterapia, nuestros científicos de aplicaciones tienen el conocimiento que lo ayuda a acceder a información innovadora a partir de su caja de herramientas analíticas.

Trabaje con nosotros para superar sus retos de la genoterapia: 

• Utilice instrumentos analíticos adecuados para un propósito que identifican varios atributos de calidad críticos y proporcionan métodos eficaces y que cumplen con las normas
• Descubra herramientas para caracterizar la concentración vírica, la relación de vacío/completo, el contenido de acumulación y la uniformidad entre lotes mediante un enfoque ortogonal de los análisis en múltiples vectores
• Obtenga rápidamente todo el valor de su inversión en tecnología analítica con capacitación y asistencia para su equipo
• Con una experiencia inigualable en el uso de instrumentos avanzados para aplicaciones de genoterapia, nuestros científicos pueden actuar como una extensión flexible para su equipo
• Proporcionamos servicios de desarrollo de métodos para superar sus retos específicos
• Lo ayudamos a desarrollar técnicas confiables y repetibles que mejoren la eficacia de sus flujos de trabajo 

Estamos preparados para aplicar una combinación de instrumentos analíticos y años de experiencia con el fin de ofrecer asistencia flexible donde y cuando la necesite, de forma que podamos impulsar los tratamientos del futuro.

Independientemente de los retos de caracterización a los que se enfrente, es probable que hayamos trabajado con un equipo como el suyo y los hayamos ayudado a implementar la tecnología y los métodos necesarios para producir más rápidamente productos farmacéuticos seguros y eficaces. 

Para saber cómo nuestro equipo de expertos puede acelerar el desarrollo de su próximo producto y acelerar su viaje al mercado, comuníquese con nosotros hoy mismo.  

Con el diseño del cápside, la optimización de las condiciones de los procesos posteriores, las pruebas de formulación y estabilidad y la caracterización ampliada de productos y sustancias farmacéuticas, las tecnologías como la dispersión de luz dinámica (DLS), la dispersión de luz electroforética (ELS), la dispersión de luz dinámica de ángulo múltiple (MADLS), la cromatografía de exclusión molecular-dispersión de luz dinámica de ángulo múltiple (SEC-MALS), el análisis de rastreo de nanopartículas (NTA), interferometría acoplada de rejilla (GCI), la calorimetría isoterma de titulación y la calorimetría de barrido diferencial se utilizan para informar a los científicos sobre los atributos analíticos y de calidad de los vectores virales, lo que permite la caracterización, la comparación y la optimización de:

• El tamaño del cápside (DLS, SEC, NTA)
• El título del cápside o recuento de partículas (MADLS, SEC, NTA)
• El porcentaje de partículas de virus que contienen genoma o el % de análisis completo (SEC) 
• La formación de cúmulos (DLS, MADLS, SEC, NTA)
• La fragmentación (SEC)
• La estabilidad térmica (DLS, DSC)
• El análisis de estructura de orden superior (DSC)
• La identificación del serotipo (DSC)
• El cápside sin recubrimiento y la eyección del genoma (DLS y DSC)
• La unión al receptor (ITCy GCI)
• El cargo (ELS)

Las técnicas DLS, MADLS, SEC-MALS, NTA, GCI, ITC y DSC son técnicas de cuantificación sin etiquetas que requieren un desarrollo mínimo de los ensayos y se pueden aplicar con facilidad en todas las etapas, lo que fortalece el flujo de trabajo analítico para el desarrollo de la genoterapia.

Aunque el proceso de descubrimiento de la genoterapia es más corto que el observado normalmente en el descubrimiento tradicional de fármacos, el alto grado de complejidad del producto introduce desafíos adicionales que deben abordarse desde el principio para asegurar la entrega de productos seguros y eficaces. Entre estos desafíos se encuentran:

• Selección de un cápside viral basado en propiedades óptimas y función
• Ingeniería racional en proteínas para mejorar y modificar las propiedades y funcionalidades del cápside viral original

Las soluciones en ambos casos se basan en un conjunto integral de datos físico-químicos, bioquímicos y biológicos que informan el rendimiento del vector viral y vuelven a ingresar en el proceso de selección. 

En esta etapa, la extensa caracterización biofísica de los cápsides y de los vectores virales diseñados mediante el uso de DLS, MADLS, SEC-MALS, ITC y DSC admite la evaluación confiable de métricas de calidad importantes e interpretación de los resultados de los ensayos bioquímicos y biológicos a través de mediciones de tamaño y título del cápside, formación de cúmulos, el porcentaje de medición completa, la unión de receptores, la estabilidad térmica y la tendencia al retiro del recubrimiento del cápside.